CRISPR supera su primera gran prueba contra el cáncer y se convierte en la gran esperanza para reforzar las terapias inmunológicas

Por activa y por pasiva. Durante los últimos años, no nos hemos cansado de repetir que CRISPR era una absoluta revolución tecnológica que abría las puertas a cosas que hace menos de una década eran inconcebibles en genética y biomedicina. El ejemplo más paradigmático quizás sea el cáncer. Sobre el papel, el "bisturí genético" podía usarse para ayudar al sistema inmune del paciente a atacar a las células cancerígenas llevando un (gigantesco) paso más allá los buenos resultados que las terapias con células T llevan años ofreciendo.

Sin embargo, la verdad es que todo era un gran misterio. Nadie sabía si las aplicaciones de CRISPR-Cas9 serían toleradas o podía generar problemas serios; nadie sabía si las células editadas con estas tecnologías sobrevivirían en el cuerpo humano o tenderían a desaparecer. La noticia es que ya tenemos una respuesta: una respuesta provisional, preliminar y limitada, pero seguramente sea la mejor respuesta de la semana.

Un pequeño paso para CRISPR, pero...

Y es que cuando hace unos meses se empezó a hablar sobre esto, todos los expertos llamaron a la calma. Pero los datos de la primera prueba norteamericana de edición genética CRISPR en pacientes con cáncer avanzado muestra que los pacientes no experimentaron efectos secundarios negativos y que las células T modificadas persistieron en sus cuerpos durante meses. La investigación está en fase 1, pero todo sugiere que la edición genética es un enfoque seguro y factible: CRISPR parece ser una herramienta muy potente para mejorar la capacidad natural de las células inmunitarias humanas para combatir el cáncer.

Edward A. Stadtmauer y su equipo han seleccionado a tres pacientes de 60 años con cánceres avanzados que no habían respondido a los tratamientos estándar. En primer lugar, extrajeron linfocitos T de la sangre de los pacientes y utilizaron CRISPR para fortalecer su capacidad de respuesta inmunitaria. A continuación, usando un virus, los investigadores "enseñaron" a las células T a atacar una proteína típica en las células cancerosas, la NY-ESO-1. Para acabar, infundieron nuevamente las células en los pacientes y monitorizaron su eficacia.

La buena noticia, como decía, es que no se produjeron efectos secundarios relacionados con la toxicidad y las células T modificadas siguieron en el cuerpo de los pacientes hasta 9 meses después del tratamiento. La mala noticia es que aún queda mucho por investigar. Cuando hablo de respuesta "provisional, preliminar y limitada" es porque, al tratarse de un ensayo en Fase 1, "la gran pregunta que queda sin respuesta en este estudio es si las células T modificadas genéticamente son efectivas contra el cáncer avanzado".

Eso tendrá que esperar a futuras pruebas. No obstante, lo que sí parece claro es que "estos hallazgos ofrecen al campo de la ingeniería celular una guía para la producción segura y para la administración no inmunogénica de células somáticas genéticamente modificadas". Es decir, sienta las bases tecnológicas para que CRISPR empiece, definitivamente, a salir de los laboratorios y a llegar a las clínicas de todo el mundo.