Tras haberse aprobado en 2016, el primer gran experimento genómico en seres humanos usando CRISPR en Estados Unidos, cuyo objetivo es tratar de combatir el cáncer, hoy tiene sus primeros resultados que, según sus responsables, son "alentadores".
Un grupo de investigadores del Centro de Cáncer Abramson, en la Universidad de Pensilvania, Estados Unidos, han extraído y editado células del sistema inmunológico de la sangre de tres pacientes con cáncer utilizando la tecnología CRISPR-Cas9, para luego instalarlas de nueva cuenta en estos voluntarios. De acuerdo a la información, la células editadas no han provocado hasta el momento efectos secundarios de consideración.
Aún es demasiado pronto para considerarlo una terapia confiable
Según explican, este tratamiento consistió en eliminar tres genes que podrían haber estado obstaculizando la capacidad de estas células para atacar la enfermedad, además de añadir una nueva y cuarta característica para ayudarles a hacer el trabajo de inmunología.
El Dr. Edward Stadtmauer, líder del estudio en la Universidad de Pensilvania, comentó:
"Es la ingeniería genética y celular más complicada que se ha intentado hasta ahora. Esta es la prueba de que podemos hacer con seguridad la edición genética de estas células."
El experimento se realizó en tres pacientes que aceptaron participar en este tratamiento, dos con mieloma múltiple y uno con sarcoma. Tras casi tres meses de tratamiento, el cáncer de un paciente continuó empeorando y en el otro se mantuvo estable, mientras que el tercer paciente lleva pocas semanas por lo que es demasiado pronto para tener un diagnóstico.
De acuerdo a los investigadores, lo verdaderamente importante hasta el momento es que se ha conseguido con éxito el poder alterar genéticamente células humanas para ayudarles a reconocer y combatir el cáncer, esto con "efectos secundarios mínimos y manejables" en los pacientes.
Según estos primeros resultados, las células modificadas han sobrevivido y se han estado multiplicando como se pretendía. Y es que esto está pensado como un tratamiento de una sola vez, ya que las células, que se regresan al paciente vía intravenosa, deben multiplicarse dentro del cuerpo y actuar como una medicina viva que cure activamente el cáncer.
A pesar de todo esto, aún es demasiado pronto para considerar esta terapia como confiable, ya que no se sabe si en verdad logrará combatir completamente las células cancerígenas y mejorara la vida de los pacientes. El doctor Aaron Gerds, especialista en cáncer de la Clínica Cleveland, mencionó: "es muy temprano, pero me siento increíblemente animado por esto".
Los responsables de este experimento se han fijado la meta de tratar a 15 pacientes más para así poder evaluar la seguridad y el buen funcionamiento de este tratamiento genético de edición de células.
La edición de genes usando CRISPR ha demostrado ser ideal para cambiar permanentemente el ADN y así poder atacar algunas de las causas fundamentales de una enfermedad. Sin embargo, todo esto se ha probado en entornos controlados en laboratorios, y ésta es la primera vez que se hace en seres humanos, al menos en Estados Unidos, ya que China lleva algunos años experimentado en humanos.
Cabe señalar que este tratamiento estadounidense no busca cambiar el ADN dentro del cuerpo de una persona, al menos eso es lo que dicen sus responsables. En cambio, busca "remover, alterar y devolver" al paciente células con una especie de "superpoderes" para combatir el cáncer, una nueva forma de explorar la inmunoterapia.
El próximo mes de diciembre, durante la Conferencia anual de la Sociedad Americana de Hematología, se darán a conocer todos los detalles técnicos de esta nueva técnica de edición genética, donde se espera que haya nueva información del avance de los pacientes y los siguientes pasos a seguir.
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